Технологии редактирования генома CRISPR нового поколения от Emendo Biotherapeutics достигают прорывных результатов

Технологии редактирования генома CRISPR нового поколения от Emendo Biotherapeutics достигают прорывных результатов благодаря аллель-специфическому подходу к тяжёлой врождённой нейтропении, связанной с геном ELANE, что было представлено на ежегодном собрании ASGCT.
Emendo Biotherapeutics представила доклинические данные по лечению тяжёлой врождённой нейтропении, связанной с геном ELANE, с использованием аллель-специфического подхода, создав высокоспецифичную редактирующую композицию, которая обеспечивает как отсутствие неточностей, так и полную аллельную специфичность, в устной презентации Рафи Эммануэля, доктора философии, исполнительного вице-президента Emendo по исследованиям и разработкам, на ежегодном собрании ASGCT.
Emendo также представила на ASGCT три постера, освещая применение в иммуноонкологии нуклеазы PAM (последовательности, примыкающей к протоспейсеру), не связанной с последовательностью NGG, – решения в области редактирования генома для повышения экспрессии LDLR (рецепторов липопротеинов низкой плотности) и поглощения LDL-C (липопротеинов высокой плотности) при семейной гиперхолестеринемии, а также проблемы и несоответствия классификации подтипов нуклеаз, связанных с CRISPR типа
CRISPR типа II, которые обещают стать новаторскими в этой области».
Старшие члены группы исследований и разработок Emendo Biotherapeutics, в том числе главный технический директор Лиор Изхар (Lior Izhar), доктор философии, и исполнительный вице-президент по исследованиям и разработкам Рафи Эммануэль (Rafi Emmanuel), доктор философии, представили исследование Emendo на конференции.
Презентация сессии
Название: Новая сконструированная CRISPR-ассоциированная нуклеаза точно удаляет мутантный аллель ELANE и сдвигает дифференцировку HSC в сторону нейтрофилов при тяжёлой врождённой нейтропении
Название сессии: Генная терапия иммунологических заболеваний
Дата/время сессии: вторник, 17 мая 2022 г., 15:45–17:30.
Время презентации: 15:45–16:00
Помещение: Помещение 202
Номер доклада: 482
Стендовые презентации
Название: Уникальная нуклеаза на основе CRISPR с PAM, не связанной с NGG, эффективно воздействует на несколько эксклюзивных геномов во время иммуноонкологической терапии
Название сессии: Рак – целевая генная и клеточная терапия I типа
Дата/время сессии: понедельник, 16 мая 2022 г., 17:30–18:30.
Номер постера: M-215
Помещение: Зал D
Номер доклада: 334
Название: Редактирование генома на основе CRISPR повышает экспрессию LDLR и увеличивает поглощение LDL-C при семейной гиперхолестеринемии
Название сессии: Метаболические, депонирующие, эндокринные, печёночные и желудочно-кишечные заболевания II типа
Дата/время сессии: среда, 18 мая 2022 г., 17:30–18:30.
Номер постера: W-125
Помещение: Зал D
Номер доклада: 999
Название: Проблемы и несоответствия в классификации подтипов CRISPR-ассоциированных нуклеаз II типа
Название сессии: Нацеливание на гены и редактирование генома II типа
Дата/время  Контакты:
Для СМИ:
Шахар Авни
Специалист по развитию бизнеса
shahara@emendobio.com
  Emendo Biotherapeutics
Emendo Biotherapeutics, дочерняя компания AnGes, Inc., является компанией по редактированию генома CRISPR следующего поколения, использующей двойные запатентованные технологические платформы для обеспечения высокоточного редактирования по всему геному. Новая платформа Emendo для обнаружения нуклеаз расширяет целевой диапазон генома, а её целевая платформа оптимизации обеспечивает высокоточное редактирование, в том числе специфическое редактирование аллелей, сохраняя при этом высокую эффективность. Возможности технологических платформ OMNI, наряду с глубокими знаниями в области геномной медицины, белковой инженерии и терапевтических разработок, дают Emendo уникальное преимущество при лечении показаний в гематологии, онкологии, офтальмологии и других областях заболеваний.
Контакты:
Для СМИ:
Шахар Авни
Специалист по развитию бизнеса
shahara@emendobio.com